牙髓干细胞来源于牙髓腔内的软组织，具有多向分化、高效增殖、且获取简便等特性，被广泛应用于各种退行性疾病（如老年痴呆、脑萎缩、骨质增生等疾病）的治疗。临床上常见牙髓炎、根尖病变或外伤等原因使得年轻恒牙的牙根继续发育受阻，寿命减损。牙髓再生旨在通过牙髓干细胞分化为成牙本质细胞和血管内皮细胞，形成新生牙本质、血管及神经，促进牙髓活力恢复及牙根的继续发育。

       研究证实，在体内牙髓干细胞不仅可存活、增殖并形成牙本质样结构，还可分化为成牙本质细胞和血管内皮细胞，前者可形成管状牙本质，后者可形成和宿主脉管相连的功能性血管。
       另外，在牙髓干细胞胶原支架复合体中添加碱性成纤维细胞生长因子，移植入大鼠背部，观察到牙髓样细胞及血管的再生。研究发现在龋齿根管治疗后，将牙髓干细胞用于牙髓再生的效果更好。
       牙髓干细胞与颌面骨、颅骨皆起源于神经嵴，所以其对于颌面骨、颅骨缺损修复是一个合适的干细胞源。将牙髓干细胞与胶原膜黏合，移植入全层颅骨缺损的非免疫缺陷大鼠，观察到颅骨缺损的修复。聚合酶链反应扩增发现新生成的骨细胞含有人类DNA， 表示颅骨的修复源于牙髓干细胞。
       研究证明，分离提取牙髓干细胞，扩增后黏附于胶原蛋白海绵支架，填充于由于骨吸收造成的自体下颌骨的骨缺损处，3个月后临床、X射线及组织学检测表明骨组织完全再生，1年后再生骨组织功能达到最佳，这就表示牙髓干细胞可以完全恢复人类下颌骨缺损。
       作为来源于神经嵴细胞的牙髓干细胞，已被证明能表达多种神经细胞标志物，相对于其他类型的干细胞，其具有更加明显的神经分化能力。2011年有科学家称，通过移植未分化人自然脱落的乳牙干细胞，能够促进急性脊髓损伤大鼠功能恢复，移植的牙髓干细胞向神经元细胞及胶质细胞分化及增殖。
       研究人员发现移植牙髓干细胞能够通过多重神经再生机制，促进横断性脊髓损伤鼠的后肢运动功能的恢复，并且效果优于骨髓间充质干细胞和成纤维细胞移植。
       此外，牙髓干细胞也可用于周围神经系统病变的治疗。牙髓干细胞局部用于鼠坐骨神经离断处，可增加轴突密度和有髓鞘神经纤维的数量，促进坐骨神经功能恢复，减少肌肉萎缩。
       将牙髓干细胞注入心肌梗死裸大鼠模型内，牙髓干细胞通过分泌多种促血管生成与抗凋亡因子，促进生成新的血管和心肌细胞。实验证明，大鼠心前壁增厚，梗死面积减小，心脏功能改善，并有新血管生成。
       研究证实，将牙髓干细胞移植入后肢缺血小鼠模型，通过表达促血管生成因子如血管内皮生长因子，促进毛细血管的生成。将牙髓干细胞注射入骨骼肌缺损小鼠模型中，发现有肌肉再生的现象。牙髓干细胞可以改善肌营养不良症状。
       牙髓干细胞可重建兔眼角膜缺损处的角膜上皮表面，改善角膜透明度。将牙髓干细胞移植入裸鼠全层皮肤缺损伤口组织，结果皮肤组织加速愈合，缺损区域有人类Ⅰ型胶原的形成。
       综上所述，牙髓干细胞具有自我更新与多向分化能力，在适当的条件下分化为骨组织、神经组织、肌组织、角膜、肝细胞、胰岛素生产细胞等多种组织与细胞。