小脑萎缩症是一种遗传性的疾病，将导致患者行走动作摇摇晃晃，就像企鹅一样，又被称为“企鹅家族”，除了步伐逐渐不协调，还会伴随着手部动作、语言能力、眼部活动失调，并会造成小脑萎缩。患者会由不能使用餐具、容易跌倒、无法拿取物品等症状开始，随着病情恶化，逐渐不能行走和拿笔书写，最终将无法说话及需要卧床，日常生活都将依靠他人照顾。

       小脑萎缩症的患者，即便小脑、脑干、脊髓萎缩，大脑的机能完全不受影响，患者会意识到自己逐渐丧失生活能力，使患者的心理产生巨大的煎熬，是一种相当残酷的疾病。发病年龄在不同类型的小脑萎缩症稍有不同，一般多半在青壮年20至50岁之间。

       干细胞作为种子细胞，移植到患者身体后可分化再生成神经元，也可激活内源性神经干细胞，同时通过旁分泌作用，促进干细胞生长，补充减少的脑细胞，从而恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。
       干细胞为脑萎缩患者的康复提供了新的方法，改善了其生活质量。干细胞移植可以极大的改善脑萎缩患者的记忆力减退、头痛头晕、反应迟钝、行走不稳、神情呆滞等症状，从而最终使得患者能达到基本的生活自理。