患有杜氏肌营养不良症(DMD)的人有时会发展出一种罕见的肌肉癌,称为横纹肌肉瘤,这是由于肌细胞不断努力重建受损组织导致的。然而,人们对这种癌症是如何产生的知之甚少,因此阻碍了癌症风险预测、治疗或检测的发展。
DMD是由缺乏肌营养不良蛋白引起的遗传病,肌营养不良蛋白是一种增强肌肉的蛋白质。这种情况导致进行性肌肉退化并且主要影响男孩,症状通常在3至5岁之间开始。随着最近的医学进步,患有DMD的儿童现在存活超过他们的青少年时期到30岁出头,但仍然需要有效的治疗。
现在,Sanford Burnham Prebys医学发现研究所(SBP)的科学家已经证明,肌肉干细胞可能会导致DMD期间发生的横纹肌肉瘤,并确定了与肿瘤生长相关的两个基因。
这项使用严重DMD小鼠模型进行的研究有助于科学家更好地了解横纹肌肉瘤在DMD中的发展情况,并表明正在开发的刺激肌肉干细胞治疗的努力应考虑潜在的癌症风险。
研究团队利用肌肉干细胞的固有能力来产生治疗DMD的新肌肉组织。因此,了解细胞在疾病中的行为非常重要,因此知道如何最有效地使用细胞,除了加深对这种癌症在DMD中可能发生的认识之外,研究结果还强调了在开发潜在的DMD治疗时仔细评估肌肉干细胞健康的重要性。