小脑萎缩症是一种家族显性遗传病，相关基因定位于人类第9号染色体。若父母一方患有小脑萎缩症，其子女不分性别都将有50%的概率罹患此病。除遗传因素，发病还可能与病毒感染、中毒和长期脑供血不足诱导有关。
       人的小脑主要管理运动协调和身体平衡功能。脑细胞出现萎缩后，患者出现共济运动失调。静止时身体前后摇晃，眼球震颤，指鼻不能。走起路来呈蹒跚状，犹如企鹅，因此亦被形象地称为"企鹅家族”。用核磁共振仪器扫描脑部，可以见到脑体积缩小，脑实质减少，脑沟增宽加深等明显脑萎缩体征。
       脑萎缩一般易发于老年人，但也可见于部分脑发育不良的青少年和幼儿患者，引起脑萎缩的原因很多，如：脑栓塞、脑膜炎、脑血管畸形、脑部肿瘤、癫痫记忆力下降长期饮酒、营养不良、甲状旁腺功能低下、脑发育不良、滥用镇静药、煤气中毒、酒精中毒、化学药品中毒等均可导致脑萎缩。
       老年人的身体抵抗能力变差，各个器官功能也会衰退，很多老年人就出现了脑萎缩的问题，脑萎缩是比较严重的疾病，患者会出现语言障碍，记忆力下降等问题，想要治疗的话是比较困难的，因为并没有特效的药物治疗脑萎缩。
       脑萎缩患者的治疗和恢复最好时间段是在其语言功能发现有障碍后的半年时间范围内，此时属于早期治疗，而其早期治疗恢复的速度会比相对于已经发病2年以上后才开始治疗的患者恢复的程度要快的多，所以患者在发病后要尽快尽早治疗。
       如果失去最佳治疗时机，则会引发其他疾病，致使疾病严重恶化。病人会出现没有正常思维能力，行动能力受限，可能还需要长期卧床，生理心情都会受到比较大的影响。脑萎缩患者可能会在几年内就发展到晚期，导致生命安全危险。

       近年来，在生物医药和临床治疗方面取得了长足的进展，掀起了一场颠覆传统医疗手段和观念的革命。干细胞移植技术是再生医学的代表，该技术的广泛临床应用，为成千上万的疑难疾病患者带来了健康与希望。

       干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。干细胞是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。
       干细胞移植技术神奇在于“复制”和“修复”，从根本上治疗疾病。干细胞进入人体后会实现复制和分化，替代老化、变异的组织细胞，修复受损的机体组织，补充体内衰老或死亡的细胞，实现患者机体功能的重建。
       干细胞移植技术是再生医学领域的前沿技术，即通过采集相关干细胞来源，在干细胞实验室进行提取、分离、纯化、筛选后获得优质干细胞，经过定向的诱导培养和增殖，培养出大量所需的特定类型的细胞。
       最后通过穿刺、微创介入或静脉注射等方式将干细胞移植到患者体内，利用干细胞具有自我复制和分化的能力来修复体内受损的器官、神经等，达到机体功能重建和修复的目的。
       干细胞移植到患者身体后可分化再生成神经元，也可激活内源性胚胎干细胞，同时通过旁分泌作用，促进干细胞生长，补充减少的脑细胞，从而恢复干细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能，为脑萎缩患者的康复提供了新的方法。
       临床实践证明，干细胞可补充减少的脑细胞和修复损伤的神经组织，并且激活内源性再生机制，促使小脑的各项功能得到改善。临床报告，脑萎缩患者接受了神经干细胞治疗，80%的患者大脑萎缩现象和小脑功能失调症状都有所改善。
       对于那些病程不长或年龄不大，体质较好的患者，移植后一般在7天左右，平衡感和共济失调就会发生明显转变。除小脑退化症状有改善外，有些患者还表现出的其他神经精神症状，比如痴呆、情感障碍等，通过移植干细胞也会随之好转。
       运用“干细胞移植技术”可以治疗高位截瘫、脑瘫、脑萎缩、重症肌无力、恶性肿瘤、肝硬化、肝腹水、帕金森、脑出血后遗症、老年痴呆等疑难疾病，相当部分疾病的成效比较显著。